速递遗传性骨病在研新药取得3期研究关键进

▎药明康德/报道

近日，UltragenyxPharmaceutical、KyowaHakkoKirin、及其旗下全资子公司KyowaKirinInternationalPLC宣布，一项随机、双盲、安慰剂对照的burosumab（KRN23）研究在治疗X染色体连锁低磷酸血症（XLH）的成年患者中获得了24周长的积极数据。使用burosumab单抗治疗的患者血清磷水平显著改善，94％的患者达到正常水平，而安慰剂组仅为8％（p0.）。使用burosumab单抗治疗的患者在身体僵硬程度方面也有统计学意义的显著改善，大幅改善身体功能和缓解疼痛。不良事件与以前在成人和儿童的开放标签研究中观察到的事件是一致的。

Burosumab是由KyowaHakkoKirin公司发现的，它是针对成纤维细胞生长因子23（FGF23）的在研重组完全人源化单克隆IgG1抗体。FGF23通过调节磷酸盐排泄和肾脏内活性维生素D的生成来降低血清里面的磷酸盐和活性维生素D水平。Ultragenyx和KyowaHakkoKirin正在开发burosumab用于治疗XLH和肿瘤诱导的骨软化症（TIO），这些疾病的特征呈现为过量水平的FGF23。磷酸盐的过度消耗在XLH和TIO疾病中是由于FGF23过量活性而引起的，burosumab单抗可有效与FGF23结合并抑制FGF23的生物学活性。通过在XLH和TIO患者中阻断过量的FGF23，burosumab旨在增加磷酸盐从肾脏再吸收并增加维生素D的产生，从而也增强肠道中磷酸盐和钙离子的吸收。

▲Burosumab的作用机理（图片来源：UltragenyxPharmaceutical







































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